Epilepsia refractaria posibles candidatos a cirugía

Distrofia muscular de Duchenne portadores de una mutación sin sentido en el gen de distrofina

Cáncer de pulmón de células no pequeñas metastásico positivo al gen de fusión ALK

Proctitis o proctosigmoiditis ulcerativa para las fases agudas y del mantenimiento de la remisión

Defecto del ciclo de la urea

Leucemia de células plasmáticas primaria

Cáncer de mama HER2 positivo con metástasis cerebral, refractario a tratamiento de primera línea con esquemas de quimioterapia asociados a trastuzumab

Diabetes Mellitus tipo 2, riesgo de hipoglicemia, limitantes para uso de insulina, sin control metabólico adecuado a pesar de tratamiento con metformina y glibenclamida

Púrpura trombocitopénica inmune primaria que ha fracasado a la primera línea de tratamiento