Síndrome Mielodisplásico de bajo riesgo o intermedio-I con alto requerimiento trasfusional con falla al tratamiento con primera línea

Pacientes menores de 18 años con encefalitis autoinmune refractario al tratamiento de primera línea (Inmunoglobulina, pulsos corticoides y plasmaféresis)

Fenilcetonuria

Tumor neuroendocrino pancreático bien diferenciado en pacientes sintomáticos, con enfermedad metastásica irresecable sin terapia sistémica previa

Hepatitis C crónica, genotipo 1a negativos a la mutación Q80K o genotipo 1b, con fibrosis significativa

Cáncer de mama metastásico, receptores hormonales positivos, HER2 negativo, que ha progresado a inhibidores de aromatasa no esteroideos y a más de una línea de quimioterapia

Purpura trombocitopenica idiopatica refractaria a primera y segunda linea

Purpura trombocitopenica idiopatica refractaria a primera y segunda linea

Melanoma avanzado (irresecable o metastásico)

Aplasia medular severa, no tributarios a terapia triple inmunosupresora ni trasplante de médula ósea