Cáncer de mama metastásico, receptores hormonales positivos, HER2 negativo, que ha progresado a inhibidores de aromatasa no esteroideos y a más de una línea de quimioterapia

Purpura trombocitopenica idiopatica refractaria a primera y segunda linea

Purpura trombocitopenica idiopatica refractaria a primera y segunda linea

Melanoma avanzado (irresecable o metastásico)

Aplasia medular severa, no tributarios a terapia triple inmunosupresora ni trasplante de médula ósea

Tumor óseo de células gigantes, en pacientes con enfermedad localmente avanzada e irresecable

Pacientes con bronquiectasias no asociadas a fibrosis quística colonizadas por pseudomona aeruginosa

Pacientes con diagnóstico de quilotórax congénito o adquirido

Pacientes con melanoma maligno con enfermedad metastásica o irresecable, sin tratamiento previo

Defecto de la Beta oxidación de ácidos grasos de la cadena larga