Enfermedad de Fabry

Mucopolisacaridosis tipo V (MPS-VI)

Mucopolisacaridosis tipo I (MPS-I)

Enfermedad de Pompe de inicio tardío (EPIT)

Pacientes adultos con cáncer renal metastásico de células claras de pronóstico intermedio y pobre, sin tratamiento sistémico previo

Pacientes adultos con hiperparatiroidismo primario con hipercalcemia persistente pese a terapia quirúrgica

Pacientes adultos posoperados de cáncer de tiroides diferenciado que requieren terapia radioablativa y tienen contraindicación de suspensión del reemplazo hormonal con hormona tiroidea exógena

Pacientes con insuficiencia cardiaca crónica de fracción de eyección reducida grado funcional NYHA II-IV recibiendo terapia médica óptima a dosis máxima tolerable por un tiempo mínimo de seis meses que se encuentra hospitalizado por falla cardiaca descompensada