Pacientes adultos críticos sépticos sometidos a cirugías que requieran sustitución de pérdida de fluidos extracelulares

Pacientes adultos con hemofilia A con presencia de anticuerpos inhibidores del factor VIII, que fracasan o no son candidatos a la terapia de inmunotolerancia

Pacientes adultos con hipertensión arterial pulmonar, clase funcional OMS III, con fracaso a sildenafilo más bosentán

Pacientes con diagnóstico de leucemia mieloide crónica, mutación T315I positiva, en fase crónica, acelerada o blástica (Actualización)

Pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal tipo 2 o tipo 3

Pacientes con hemofilia A severa sin inhibidores contra el factor VIII

Pacientes pediátricos de 3 meses a más con sepsis causada por bacterias Gram-negativas productoras de carbapenemasas y resistentes a colistina

Pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que han recibido 2 o 3 regímenes de tratamiento previos (incluidos lenalidomida y bortezomib) con refractariedad a lenalidomida